Accesso veloce a farmaci e dispositivi: priorità per l’Italia

Accesso veloce a farmaci e dispositivi: priorità per l’Italia

Accesso veloce a farmaci – Durante il XLV Congresso Nazionale SIFO, in corso dal 17 al 20 ottobre 2024 presso la Mostra d’Oltremare, si è discusso dell’urgenza di sviluppare metodi più rapidi per l’accesso a farmaci e dispositivi medici. Questa esigenza è emersa con maggiore evidenza a seguito dell’emergenza sanitaria globale. In Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) può autorizzare in via condizionata farmaci che rispondono a esigenze mediche insoddisfatte, utilizzando dati preliminari secondo il Regolamento (UE) 520/2014. Inoltre, il ‘Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi’ consente di accedere anticipatamente a terapie in fase sperimentale per patologie gravi, previa valutazione dell’AIFA.

Adriano Vercellone, segretario nazionale SIFO e moderatore della sessione “Metodi e criticità di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi”, ha sottolineato che in Europa e negli Stati Uniti i dispositivi medici che rispettano specifici criteri possono seguire procedure di autorizzazione semplificate. Tali misure riguardano principalmente i medical devices per il trattamento di malattie rare, i cui numeri di produzione e distribuzione sono significativamente inferiori rispetto a quelli destinati ad altre aree terapeutiche. Recentemente è stata introdotta la MDCG 2024-10, che adatta le normative sulle indagini cliniche alle esigenze dei dispositivi medici orfani.

A livello internazionale, l’uso di Dati Real-World Evidence (RWE) sta guadagnando popolarità. Questi dati, raccolti da fonti che riflettono l’utilizzo reale di farmaci e dispositivi al di fuori dei rigidi controlli degli studi clinici, offrono un approccio innovativo per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti. Vercellone ha spiegato che queste informazioni provengono da fonti come cartelle cliniche elettroniche e database clinici. Nel 2019, la FDA ha emanato linee guida sull’uso dei RWE per supportare le decisioni regolatorie relative ai dispositivi medici e nel 2021 ha lanciato il Breakthrough Devices Program, che prevede facilitazioni per il percorso autorizzativo.

Entrambi i continenti hanno implementato percorsi accelerati che permettono l’approvazione di farmaci basati su endpoint surrogati, noti come ‘Accelerated Approval Pathways’. Tali percorsi sono pensati per facilitare l’immissione sul mercato di terapie destinate a condizioni gravi o potenzialmente letali, quando le opzioni di trattamento sono limitate o assenti. Un endpoint surrogato può essere un biomarker o un risultato laboratoristico che, sebbene non rappresenti un esito clinico finale come la sopravvivenza, è correlato a un beneficio clinico atteso.

Tuttavia, la rapidità di approvazione solleva anche preoccupazioni riguardo alla sicurezza a lungo termine dei farmaci. Vercellone ha sottolineato che monitorare gli effetti collaterali nel lungo periodo è complesso e spesso i rischi di eventi avversi emergono subito dopo l’immissione in commercio. Un ulteriore aspetto da considerare è la disuguaglianza nell’accesso alle cure tra i diversi Paesi, che può generare significative disparità nel trattamento delle patologie. La pressione economica legata all’accesso rapido potrebbe influire negativamente sui budget pubblici e sulla sostenibilità delle terapie innovative.

In sintesi, gli esperti concordano sul fatto che l’accesso rapido a farmaci e dispositivi medici rappresenta una priorità sia in Italia che a livello globale. Tuttavia, è essenziale affrontare le criticità legate a questa necessità per garantire un giusto equilibrio tra innovazione, sicurezza e accessibilità. Inoltre, la garanzia di efficacia e sicurezza dei prodotti è cruciale nel caso di procedure semplificate. I farmacisti ospedalieri SIFO auspicano che l’intelligenza artificiale possa contribuire a sviluppare algoritmi decisionali ad alto valore predittivo, per risolvere questo nodo cruciale.