Rome trial: le terapie personalizzate sopra le standard

Studio italiano dimostra efficacia superiore per tumori

Roma, 2 ottobre 2025 – Segna una svolta storica nella ricerca oncologica italiana e internazionale lo studio Rome trial, promosso e coordinato in Italia: per la prima volta un grande trial randomizzato, accademico e indipendente dimostra la superiorità clinica delle terapie personalizzate rispetto alle cure convenzionali nei pazienti con tumori solidi metastatici. Pubblicato sul numero di ottobre di Nature Medicine, il lavoro fornisce evidenze concrete che il paradigma oncologico stia entrando in una nuova era. Lo studio ha messo a confronto un approccio basato sulla profilazione genomica completa con le terapie standard, arruolando 1.794 pazienti da 40 centri oncologici distribuiti da Nord a Sud del Paese. Dietro ai numeri si sono mossi centinaia di professionisti – oncologi, patologi, genetisti, biologi molecolari, bioinformatici, radiologi, immunologi e farmacologi clinici – tutti parte di un disegno unitario che ha unito competenze e territori con una visione condivisa.

Il Rome trial rappresenta una prima dimostrazione prospettica della maggiore efficacia delle cure personalizzate. I pazienti inclusi nel braccio sperimentale hanno ricevuto terapie mirate selezionate grazie alle alterazioni genomiche identificate e discusse da un Molecular Tumor Board (MTB) centralizzato. Nel gruppo di controllo si sono applicate le terapie convenzionali secondo le linee guida correnti. La risposta obiettiva nei pazienti trattati personalizzati è stata del 17,5%, contro il 10 % del gruppo controllo (p = 0,0294). La sopravvivenza libera da progressione è salita da 2,8 mesi a 3,5 mesi (hazard ratio 0,77). Ancora più notevole, la durata della risposta a 12 mesi ha raggiunto il 22 % nel braccio sperimentale, rispetto al 9 % nel controllo, dimostrando che le terapie genomiche producono non solo più risposte ma più durature.

Il beneficio è stato particolarmente marcato nei pazienti con alto carico mutazionale (MSI-stabili) trattati con immunoterapia: la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi è risultata del 32,6 % contro l’8,1 % del gruppo tradizionale.

“Questi risultati non costituiscono semplicemente un miglioramento incrementale, bensì un autentico cambio di paradigma”, ha dichiarato Paolo Marchetti, direttore scientifico dell’Idi-Irccs di Roma e promotore dello studio. “Abbiamo fornito la prova che l’approccio personalizzato, guidato dalla profilazione genomica completa, è clinicamente superiore alle terapie standard nella gestione dei pazienti oncologici con malattia avanzata.”

Ogni paziente del trial è stato sottoposto a profilazione genomica completa su tessuto e sangue utilizzando tecnologie di sequenziamento di nuova generazione (NGS). In quasi 900 casi clinici sono state identificate alterazioni azionabili potenzialmente utili. Il ruolo del Molecular Tumor Board è emerso come elemento distintivo: 127 sessioni settimanali, con valutazioni caso per caso, distinzione delle alterazioni realmente azionabili e scarto delle varianti non clinicamente rilevanti.

“Non è sufficiente possedere i test genetici più sofisticati – sottolinea Andrea Botticelli, principal investigator del centro coordinatore presso il Policlinico Umberto I – Il valore aggiunto sta nella capacità di tradurre quei dati in decisioni terapeutiche efficaci, tenendo conto della storia clinica di ciascun paziente e del suo profilo complessivo.”

Il successo del Rome trial testimonia la capacità del sistema italiano di fare rete, integrando centri distribuiti con standard qualitativi elevati e uniformi. Mauro Biffoni, co-promotore dello studio e direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Istituto Superiore di Sanità, ha sottolineato la replicabilità del modello su tutto il territorio nazionale: “La medicina di precisione non deve rimanere un privilegio riservato a pochi centri d’eccellenza. Grazie alla telemedicina e alla condivisione di competenze, ogni paziente può accedere a cure personalizzate.”

Ma il Rome trial è molto più di un successo scientifico. Giuseppe Curigliano, direttore della Divisione Sviluppo di Nuovi Farmaci dell’Istituto Europeo di Oncologia, afferma: “L’obiettivo finale è rendere la medicina sempre più precisa, umana e vicina ai bisogni reali delle persone. Questo studio dimostra che quando la scienza si mette al servizio dell’umanità, i risultati possono essere straordinari.”

In ogni pagina dello studio si percepisce l’impronta umana: i pazienti e le loro famiglie sono stati “custodi del senso ultimo” del lavoro, come Marchetti ha ricordato. Il loro coraggio, le loro speranze e le loro battaglie hanno dato concretezza a ciò che altrimenti sarebbe rimasto un esercizio teorico. È l’umanità che guida la scienza, non viceversa.

Il Rome trial segna l’inizio di un nuovo capitolo nell’oncologia: uno in cui terapia personalizzata, profilazione genomica e scelte multidisciplinari si fondono per offrire non solo più efficacia, ma dignità al percorso del paziente. Se la medicina convenzionale ha fatto cose straordinarie, oggi l’oncologia di precisione promette di fare di più: rispondere al singolo, curare la persona, non solo la malattia.

(Com-Mug/Adnkronos Salute)